研究のこと

1効果の物差しは「生存率」

がん治療の効果を示す指標には、がんが小さくなった人の割合（奏効率）や、大きくならずに抑えられた期間など、目に見えてわかりやすいものがあります。しかし、がんが小さくなっても、それで長く生きられるとは限りません。

米国食品医薬品局（FDA）の指針も、全生存を「最も信頼できるがんのエンドポイント」としています。患者さんにとって最も大切な効果は、再発せずに、長く生きられることです。

2確かめ方は「大規模なランダム化比較試験」

効果を確かめる研究には、確かさの段階があります（エビデンスピラミッド）。頂点にあるのは、患者さんをくじで 2 つのグループに分け、条件をそろえて比べる大規模なランダム化比較試験（RCT）です。そのうえで、複数の試験の結果を束ねて全体として評価する「メタアナリシス」は、ピラミッドの段とは別の次元から、研究全体を見わたす方法です。

右の数字は、本会の研究台帳に収載している研究（結果が公表されたもの）の件数です。赤い「進行中」は、臨床試験の登録情報にもとづく、準備中・募集中・実施中の臨床試験の件数です（いずれも 2026年11月11日時点）。「大規模な RCT」は参加者 500 人以上の試験、「メタアナリシス」はシステマティックレビューを含みます。件数は研究の多さを示すもので、効果の大きさや確かさを示すものではありません。

3フアイアには、この根拠があります

肝細胞がんの手術（根治切除）を受けた 1,044 人を、くじでフアイアを服用するグループと服用しないグループに分け、約 2 年（96 週）追った多施設ランダム化比較試験です（中国 39 施設、Gut 2018）。物差しは、無再発生存率（再発せずに生きている人の割合）でした。

肝細胞がんは、手術でとりきっても再発が多いがんです。手術後の再発を防ぐ治療は世界的にも確立しておらず、分子標的薬ソラフェニブを用いた国際的な大規模試験（STORM 試験）でも、再発を抑える効果は示されませんでした。そのなかで、大規模なランダム化比較試験により、生存の物差しで効果が示されています。

このほか、一施設の 1,111 人のデータの分析（5 年生存率 61.5% 対 54.9%）や、24 試験（2,664 人）をまとめたメタアナリシスでも、再発の減少と生存の改善が報告されています。

4肝臓がん以外のがんでも

乳がん、大腸がん、胃がん、肺がん、すい臓がんなど 20 種類以上のがんで研究が行われ、標準治療にフアイアを加えたことによる再発の減少や生存の改善が報告されています。乳がんでは 27 試験（2,562 人）をまとめたメタアナリシスも発表されています。いま、これを大規模なランダム化比較試験で確かめる段階に入っています。

進行中の主な大規模試験

• トリプルネガティブ乳がん・手術後（1,072 人）
• II 期大腸がん・手術後（756 人）
• 胃がん・手術後（702 人）

5免疫が関わる病気でも

フアイアを含む配合製剤では、免疫が関わる病気を対象としたランダム化比較試験の結果も報告されています。

6なぜ効くのか ― 作用の仕組み

研究は、作用の仕組みを調べる「川上」と、患者さんで結果を確かめる「川下」の両方で進んでいます。

川上では、がん細胞の増殖や転移を抑える、がん細胞を死なせる、がんに栄養を送る血管の新生を抑える、免疫の働きを整える、抗がん剤の効きにくさ（耐性）を和らげる、腸内細菌に働きかける、など 9 つの方向の作用が報告されています。多くの成分を含む生薬のため、どの作用が最も大切かは、まだわかっていません。