研究デザインの読み方

研究の確からしさ

研究は、どのように調べたかによって、結果をどこまで信頼できるかが変わります。ピラミッドの上にある研究ほど、「その治療で差が出た」と言いやすくなります。

高確からしさ低

1

大規模ランダム化比較試験多くの患者を、くじで二つの組に分けて比べる

治療で差が出たのかを、最もはっきり判断できる

2

ランダム化比較試験くじで組を分けるが、人数が少ない

判断しやすいが、偶然の差が混じりやすい

3

観察研究飲んだ人と飲まなかった人を、あとから比べる

差があっても、もともとの体調などの違いが残る

4

症例報告一人ひとりの経過の記録

起こりうることはわかるが、比べる相手がいない

5

基礎研究細胞や動物で調べる

仕組みの手がかり。人での効果は示さない

研究の種類だけで結果の良し悪しが決まるわけではありません。何人を対象に、何を測って比べたかも合わせて読みます。

もう一つの目安

何を測って比べたか

同じ「効果があった」でも、測ったものによって意味が違います。左ほど、患者さんにとっての意味（長く生きられるか、再発しないか）に直接つながります。

生存長く生きられたか

再発・進行再発や悪化を遅らせたか

腫瘍の反応腫瘍が縮んだか、腫瘍マーカーが下がったか

検査値など免疫の数値、生活の質など

← 患者さんにとっての意味が直接的間接的 →

• ピラミッドの上の研究でも、検査値しか測っていなければ、「長く生きられる」ことまではわかりません。
• 「生存が延びた」という報告でも、ピラミッドの下の研究であれば、ほかの理由で差が出た可能性が残ります。
• 試験ごとに、最初に決めた「主要評価項目」があります。結論はその項目で判断します。

ランダム化とは

参加者をくじ引きで二群に分けること。あらかじめ条件の異なる人が一方に偏ることを防ぎ、結果の差が介入によるものかを判断しやすくする。

症例数（n）の意味

参加者の人数。少数では偶然の影響を受けやすい。生薬に関する試験で1,000例規模のものは多くない。

主要評価項目とは

試験を始める前に、何で効果を判断するかを一つ決めておく項目。試験の結論はこの項目で判断する。あとから多くの項目や一部の患者だけを調べると、偶然の差が見つかりやすくなるため、それらは探索的な結果として読む。

生存と、途中の指標

全生存（どれだけ長く生きられたか）は最も直接的な指標。無再発生存・無増悪生存・腫瘍マーカーなどは、早く・少ない例数で評価できる一方、改善しても全生存の延長に結びつくとは限らない。

無再発生存とは

再発が確認されず生存している状態が続いた期間。全生存とは異なる指標であり、両者は一致しないことがある。

統計学的有意差とは

観察された差が偶然だけで生じる確率が小さいことを示す。差の大きさや臨床的な意味の大小を示すものではない。

後ろ向き研究の限界

すでにある記録を後から集めて比較する方法。服用した人としなかった人の背景が異なる可能性を排除できない。

細胞・動物での結果

ヒトで同じ結果が得られるとは限らない。作用の仕組みを調べる目的の研究であり、治療効果を示すものではない。

医薬品は一般に、次の順序で確かめられていきます。各段階は目的が異なり、前の段階の結果は次の段階を保証しません。品目や制度により、この順序どおりに進まない場合もあります。

前掲のピラミッド（研究デザイン）は結果の確からしさの尺度であり、この開発の段階とは別の軸です。本会は、実際の患者を対象とした大規模RCTを最上位に置いています。

中国での承認は、日本での承認を意味しません。民族的な要因や医療環境の違いを踏まえ、国内での試験が求められます。