~~HRS-C-0039　臨床研究~~

小児の赤芽球癆 16 例の臨床解析（プレドニゾンと配合製剤 Huai Qi Huang 顆粒の併用）

[Pure red cell aplasia in children: a clinical analysis of 16 cases]

Chinese Journal of Contemporary Pediatrics2019
Vol 21, Issue 8

Chinese Journal of Contemporary Pediatrics2019年8月／Volume 21, Issue 8
中南大学湘雅医院

この研究が調べたこと

小児の赤芽球癆（PRCA）16 例の臨床的特徴、治療、予後を後ろ向きに解析した研究である。プレドニゾンに Huai Qi Huang 顆粒（HQH）を併用した 8 例と、プレドニゾン単独の 8 例の経過を比べた。併用群は効果発現までの中央値が 1 か月（単独群 2.5 か月）、減量・中止中の再発が 2 例（単独群 4 例）であったと報告されているが、統計学的な比較は抄録に示されていない。HQH はフアイアを含む配合製剤であり、フアイア単独の作用を示すものではない。がんではなく赤芽球癆での研究である。

JOURNAL: Zhongguo Dang Dai Er Ke Za Zhi
VOL / ISSUE: 21 (8)
PAGES: 772-776
PUBLISHED: 2019年8月
DOI: 10.7499/j.issn.1008-8830.2019.08.007
PUBMED: 31416501
PMCID: PMC7389893
VERIFIED: 抄録に基づく（原著全文との照合前）

抄録ABSTRACT

【目的】小児の赤芽球癆（PRCA）の臨床的特徴、治療、予後を調べた。

【方法】PRCA の小児 16 例の臨床データを後ろ向きに解析した。プレドニゾンと Huai Qi Huang 顆粒の併用（8 例）と、プレドニゾン単独（8 例）の転帰と予後を比べた。

【結果】16 例全員が顔色不良など貧血の症状を訴えた。病原体検査を受けた 12 例中 7 例（58%）に感染があり、ヒトサイトメガロウイルスが最も多かった。リンパ球サブセットを測った 7 例中 5 例（71%）に免疫の異常がみられ、6 例に免疫グロブリンと補体の異常があった。併用群 8 例（追跡期間中央値 21.5 か月）は、ほぼ治癒 1 例、寛解 1 例、明らかな改善 6 例で、効果発現までの中央値は 1 か月、減量・中止中の再発は 2 例であった。単独群 8 例（中央値 34 か月）は、ほぼ治癒 4 例、明らかな改善 4 例で、効果発現までの中央値は 2.5 か月、再発は 4 例であった。

【著者の結論】ステロイドはよく効くが減量・中止中に再発する子どももおり、プレドニゾンと Huai Qi Huang 顆粒の併用は効果発現が早く、再発が少ない可能性があるとした。

【読み方の注意】16 例の小規模な後ろ向き研究で、統計学的な比較は抄録に示されていない。配合製剤 Huai Qi Huang 顆粒（HQH）であり、フアイア単独の作用ではない。用量は抄録に記載がない。

【原著の数値】対象 16 例の年齢中央値は 7.5 か月（2 か月〜6 歳）、男児 12 例・女児 4 例で、先天性 6 例・後天性 10 例であった。対象期間は 2013 年 11 月〜2017 年 3 月。両群とも治療後のヘモグロビン値は治療前より有意に上昇した（P < 0.001）。ほぼ治癒の基準は中止後 1 年以上再発なし、寛解は中止後 3 か月安定、明らかな改善は Hb 30 g/L 以上の上昇とされた。原著全文との照合は未実施

PubMed に掲載された抄録の記載に基づき、本会が日本語に要約したものである。原著の抄録の逐語訳ではない。訳：日本フアイア研究会事務局

PubMed で抄録を見る PMID 31416501 ↗ 原著を見る DOI 10.7499/j.issn.1008-8830.2019.08.007 ↗ 全文（PMC） PMC7389893 ↗

試験の流れSTUDY FLOW

図 1対象者と比較の構造

各群 8 例の後ろ向きの比較であり、治療は無作為に割り付けられていない。追跡期間の中央値も両群で異なる（21.5 か月対 34 か月）。

本会が原著（抄録）の記載に基づいて作成した図である。原著の図を複製したものではない。

臨床上の疑問CLINICAL QUESTIONS

診療において判断が必要になる点を、原著の記載の範囲で示します。原著に記載のない事項は「記載なし」と書いています。

CQ 1

対象はどのような患者か

赤芽球癆（PRCA）の小児 16 例である。全員が顔色不良など貧血の症状を訴えた。

病原体検査を受けた 12 例中 7 例（58%）に感染があり、ヒトサイトメガロウイルスが最も多かった。リンパ球サブセットを測った 7 例中 5 例（71%）に免疫の異常があり、6 例に免疫グロブリンと補体の異常があった。

原著の数値として、年齢中央値は 7.5 か月（2 か月〜6 歳）、先天性 6 例・後天性 10 例とされる。

CQ 2

何と何が比較されたか

プレドニゾンに Huai Qi Huang 顆粒（HQH）を併用した 8 例と、プレドニゾン単独の 8 例の経過の比較である。治療は無作為に割り付けられていない。

HQH はフアイアを含む配合製剤である。用量・期間は抄録に記載がない。

CQ 3

治療の転帰はどうであったか

主要評価項目は抄録に明示されていない。

併用群 8 例（追跡期間の中央値 21.5 か月）は、ほぼ治癒 1 例、寛解 1 例、明らかな改善 6 例で、効果発現までの中央値は 1 か月、減量・中止中の再発は 2 例であった。

単独群 8 例（追跡期間の中央値 34 か月）は、ほぼ治癒 4 例、明らかな改善 4 例で、効果発現までの中央値は 2.5 か月、再発は 4 例であった。

「ほぼ治癒」の例数は単独群の方が多い。原著の数値として、ほぼ治癒は中止後 1 年以上再発なし、寛解は中止後 3 か月安定、明らかな改善は Hb 30 g/L 以上の上昇と定義されたとされる。

CQ 4

有害事象はどのように報告されているか

有害事象については抄録に記載がない。

CQ 5

この研究から言えないことは何か

第一に、群間の差である。各群 8 例であり、統計学的な比較は抄録に示されていない。効果発現や再発の違いが偶然によるものかは判断できない。

第二に、比較の公平さである。追跡期間が両群で異なり、再発の数を単純に比べることはできない。

第三に、フアイア単独の作用である。HQH は配合製剤である。

第四に、がんへの応用である。本研究は小児の赤芽球癆を対象としている。

結果RESULTS

表 1 報告されている転帰

評価項目	併用群 n=8	単独群 n=8	検定
ほぼ治癒	1 例	4 例	抄録に記載なし
寛解	1 例	0 例	抄録に記載なし
明らかな改善	6 例	4 例	抄録に記載なし
効果発現までの中央値	1 か月	2.5 か月	抄録に記載なし
減量・中止中の再発	2 例	4 例	抄録に記載なし
追跡期間の中央値	21.5 か月	34 か月	—
ヘモグロビン値（治療前後）	両群とも治療後に上昇（P < 0.001、原著の数値）		—

出典：Zhongguo Dang Dai Er Ke Za Zhi. 2019;21(8):772-776。数値は抄録などの記載を本会が転記したもの。原著の表を複製したものではない。

原著の記載AS REPORTED

研究デザイン: 後ろ向き研究。割り付けなし
対象: 赤芽球癆の小児
症例数: 16 例（併用群 8 例、単独群 8 例）
介入: プレドニゾン経口（初期量 1〜2 mg/kg/日、病状安定後に漸減）に配合製剤 Huai Qi Huang 顆粒 1 回 0.5 g/kg、1 日 2 回経口を併用（8 例）。病状に応じカルシウム製剤、カルシトリオール、レボチロキシン、葉酸などを補助的に使用し、必要に応じ赤血球輸血。比較対象はプレドニゾン単独（8 例）
対照: プレドニゾン単独
主要評価項目: 主要評価項目の明示なし。評価項目は 2015 年版 PRCA 専門家コンセンサスに基づく効果判定（基本治癒・寛解・明らかな改善・無効）、起効時間、減量・中止中の再発、治療前後の血算（WBC、Hb、PLT、ANC）、有害反応
主要な結果: 効果発現の中央値 1 か月対 2.5 か月、再発 2 例対 4 例。統計学的比較は抄録に記載なし
有害事象: 16 例中 11 例（69 %）に有害反応：甲状腺機能低下 3 例（併用群 2、単独群 1）、肝機能異常 2 例（各群 1）、クッシング症候群 6 例（併用群 5、単独群 1）、低身長傾向 4 例（併用群 3、単独群 1）。甲状腺機能低下・肝機能異常は回復、クッシング症状は漸減とともに消失と記載
資金源: 原著に記載なし（全文に助成の記載なし）
利益相反: 原著に記載なし（全文に利益相反の記載なし）
試験登録: 原著に記載なし（後ろ向き解析）

資金源および利益相反は、結果の読み方に直接関わる情報であるため、本会は原則としてこの欄を省略しない。

この試験の結果を適用できる範囲APPLICABILITY

観点	本試験が扱った範囲	本試験が扱っていない範囲
対象疾患	小児の赤芽球癆	成人の赤芽球癆、がん
集団	16 例	複数施設・大規模な集団
被験物質	Huai Qi Huang（配合製剤）＋プレドニゾン	フアイア単独の製剤
研究デザイン	後ろ向きの小規模な比較	無作為化比較試験による検証
評価	転帰、効果発現、再発	統計学的な群間比較、有害事象

本会の記録SOCIETY RECORD

収載の根拠: 本会の掲載基準 ver.1.2.1 に基づき、事務局が収載
照合の状態: 抄録で確認

本会はこの研究を実施していない。本ページは原著の記載を整理したものであり、診療上の判断は原著および最新の知見に基づいて行われたい。

翻訳・引用・数値に誤りを見つけた場合は、本会の訂正窓口までお知らせください。個別の医療相談、診療機関の紹介、製品に関するお問い合わせには対応しておりません。

掲載誌についてABOUT THE JOURNAL

誌名: Zhongguo Dang Dai Er Ke Za Zhi（中国当代儿科杂志）／Chinese Journal of Contemporary Pediatrics（Zhongguo Dang Dai Er Ke Za Zhi）
発行元: 中南大学・中南大学湘雅医院（主辦）、湖南湘雅医学期刊社（発行）
創刊: 1999年
分野: 小児科学
査読: 単盲検の査読（査読者名は著者に非公開）
公開方式: 論文は PMC で無料公開。著者は掲載料（publication fee）を負担
索引: MEDLINE 収載（現在、2006年 v8 以降）、PMC 収載
インパクトファクター: 掲載誌の公式サイトに記載なし
サイト: 掲載誌の公式サイト ↗

書誌・索引は NLM Catalog、査読の方式・公開方式・インパクトファクター（Clarivate Journal Citation Reports）は掲載誌の公式サイトの記載による（2026年10月確認）。学術誌に掲載されたことは査読の水準を満たしたことを示すが、結果が正しいことを保証するものではない。本会は掲載誌およびその評価指標を収載の判断に用いない。

引用の形式CITATION

Wang ZJ, Qiu YN, Yu H, et al. Pure red cell aplasia in children: a clinical analysis of 16 cases. Zhongguo Dang Dai Er Ke Za Zhi. 2019;21(8):772-776. doi:10.7499/j.issn.1008-8830.2019.08.007

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